139万元基因治疗药一年半迎来首位患者

2026-10-09 00:01 · 0 阅读 · 来源：百度热搜「139万元的药一年半才等到第一个患者」 · AI 辅助整理

在近期举行的一场细胞与基因治疗行业会议上，专家提到国内CGT（细胞与基因治疗）产业正面临明显的支付困境。以一款已获批的基因治疗药物为例，该药在获批后经过价格调整，降至139万元，但直到降价数月后才迎来第一位实际用药的患者。从获批到首位患者出现，前后间隔约一年半。这一案例被业内视为高值创新疗法在国内落地时普遍遭遇的现实难题。

细胞与基因治疗是一类通过修复或替换致病基因、改造细胞来治疗疾病的新型疗法，常被用于一些传统手段难以应对的罕见病或遗传病。这类药物的研发周期长、投入大，且往往针对患者人数较少的病种，因此定价普遍较高。对患者而言，即便药物已经上市，动辄百万元级别的费用仍难以自行承担；对药企而言，若没有足够的患者使用，前期投入难以回收，后续研发也会受到影响。

目前，这类疗法的支付渠道主要包括商业保险、地方惠民保以及部分公益援助项目，但覆盖范围和报销比例仍有限。业内讨论较多的方向包括：推动更多创新药纳入多层次保障体系、探索按疗效付费等新型支付方式，以及通过规模化生产降低单位成本。此次会议上被反复提及的“首位患者”现象，说明价格下调只是第一步，如何让患者真正用得上、用得起，仍是产业需要共同面对的问题。

对于普通公众来说，这类新闻的价值在于了解前沿疗法的可及性现状。基因治疗并非遥不可及的概念，已有产品在国内获批上市，但从“有药”到“用得上”，中间还隔着支付能力、医生认知、患者可及性等多道门槛。未来随着更多产品进入市场、支付机制逐步完善，这一局面能否改善，值得持续关注。